Gen terapisi uygulanan ilk Hunter sendromu hastası, kaydedilen olumlu gelişmelerle dikkatleri üzerine çekti.
3 yaşındaki Oliver Chu, ABD’de yaşayan bir çocuk ve dünya genelinde Hunter sendromu tanısı almış olup gen terapisi gören ilk birey olarak öne çıkıyor. Tedavi sürecinde gösterdiği ilerleme, uzmanları hayrete düşürdü.
BBC’nin haberine göre, geçen yıl Hunter sendromu teşhisi konulan Oliver, söz konusu hastalık nedeni ile vücudunda ve beyninde ilerleyici hasar oluşmaktaydı. Tedavi öncesinde kendisinde bulunan hatalı bir gen, sağlıklı hücrelerin hayati bir enzimi üretmesini engelliyordu.
Dünyada bir ilke imza atarak, İngiltere’deki Manchester Üniversitesi ile Royal Manchester Çocuk Hastanesi işbirliğiyle gen terapisi uygulandı. Bu terapinin amacı, Oliver’ın hücrelerini düzelterek hastalığın ilerleyişini durdurmak oldu.
Kaliforniya’da yaşayan Oliver, terapinin ardından 3 ay sonra Manchester’a geri döndüğünde, hem konuşma hem de hareket yeteneklerinde kayda değer bir iyileşme yaşandı. Kendi enzimlerini üretme kapasitesinin de geliştiği gözlemlendi.
Klinik denemelere öncülük eden Prof. Dr. Simon Jones, 20 yıldır benzer bir hastaya bu tür bir iyileşme görmeyi beklediğini belirterek, elde edilen sonuçların “heyecan verici” olduğunu ifade etti.
Ağustos ayında yapılan kontroller doğrultusunda, gen tedavisinin etkili olduğu tespit edildi. Prof. Dr. Jones, Oliver’ın yeni kelimeler öğrendiğini, yeni beceriler kazandığını ve hareketlerinin çok daha akıcı hale geldiğini değerlendirdi.
Oliver’ın da yer aldığı çalışma, toplamda 5 çocuğu kapsıyor ve bu bireyler en az 2 yıl süreyle takip edilecek. Tedavinin başarılı bulunması durumunda, hastane ve üniversitenin tedaviyi lisanslama amacıyla bir biyoteknoloji şirketi ile işbirliği yapmayı planladığı bildirildi.
